Araştırmacılar, doğurganlık çağındaki kadınlarda görülen nadir akciğer hastalığı LAM’a yönelik potansiyel bir tedavi belirledi. Mevcut iki ilaç, yeni keşfedilen düzensiz bir yolu hedef alarak LAM’i etkili bir şekilde tedavi edebilir ve muhtemelen iyileştirebilir.
Bulgular, LAM’ın tedavisine yol açabilir.
Cincinnati Üniversitesi’nden araştırmacılar ağırlıklı olarak üreme çağındaki kadınlarda görülen, kansere benzeyen nadir bir akciğer rahatsızlığı olan lenfanjiyoleiomyomatozis (LAM) için potansiyel bir tedavi tespit etmiş olabilir.
LAM’nin kesin nedeni bir sır olarak kalmaya devam ediyor ve bilinen bir tedavisi de mevcut değil. Ancak Ulusal Kalp, Akciğer ve Kan Enstitüsü tarafından finanse edilen yeni araştırmalar, şu anda mevcut olan iki ilacın LAM tedavisinde umut verici olabileceğini ve potansiyel olarak tedavinin önünü açabileceğini ortaya çıkardı.
Çalışma kısa süre önce Journal dergisinde yayınlandı. Science Advances dergisi.
Üçüncü sınıf mezunu Tasnim Olatoke, “LAM’li kadınların kesin sayısı bilinmiyor, ancak dünyadaki her 1 milyon kadına karşılık üç ila yedi kadının LAM’li olduğu tahmin ediliyor” diyor. UC Tıp Fakültesi öğrencisi ve çalışmanın baş yazarı. “Hayatı tehdit eden bu hastalığa, akciğerlere zarar veren ve nefes almayı zorlaştıran tümörler oluşturan anormal hücrelerin akciğerlere yavaş yavaş sızması neden oluyor.”
Olatoke, sirolimusun, tek Gıda ve İlaç İdaresi olduğunu söylüyor. LAM tedavisi için onaylanmış ilaç ve mevcut ilaç seçimi optimal düzeyde etkili değildir ve LAM’ı iyileştirmez. LAM üzerinde çalışan bilim adamlarının karşılaştığı en büyük sorular arasında bu hücrelerin nereden geldiği ve akciğerlere neden bu kadar güçlü bir ilgiye sahip oldukları yer alıyor. LAM için bir tedavi bulmanın en büyük zorluğu, altta yatan mekanizmanın tam olarak anlaşılmamasıdır.
“LAM’de düzensiz olan yeni bir yol belirledik” diyor Olatoke. “Bu yolu hedef alan iki ilaç bulduk. LAM’in ilerlemesini azaltmak için bunları nasıl kullanabileceğimizi görmek için bu iki ilacı da inceliyoruz.”
Olatoke, yolun düzensiz olduğunu doğruladıktan sonra bu hastaların hücrelerini ilaçla tedavi ettiklerini ve keşfettiklerini söylüyor. Hücreleri tedavi ederek bu tümör hücrelerini öldürebildiler. Araştırmacılar ayrıca hastalardan gelen hücreleri kendilerine enjekte ettikleri bir hayvan modelini de denediler ve bunları ilaçla tedavi ederek tümör hücrelerinin hayatta kalma oranını sınırlandırmayı ve akciğerlerdeki ilerlemelerini azaltmanın yanı sıra tümör gelişimini sınırlamayı başardılar. .
“Bu tamamen yeni bir yön çünkü hiç keşfedilmedi” diyor Olatoke. “Akciğerlere girip onları yok eden hücrelerin nereden geldiğini bilmiyoruz ama bulgularımız sayesinde hücrelerin rahimden geldiğini düşünüyoruz. Bu yolun başlangıçta rahimde düzensiz olduğunu ve hücrelerin rahimden akciğerlere doğru hareket ettiğini düşünüyoruz. Hiç kimse hücrelerin nereden geldiğini kimsenin bilmediğini göstermedi; dolayısıyla bu, hücrelerin rahimden gelmiş olabileceğini gösteren, sahada kanıta dayalı ilk kanıttır.”
Olatoke, bunun en tatmin edici yönlerinden birini söylüyor bu araştırma LAM hastalarıyla yapılıyor ve Haziran ayının Dünya Çapında LAM Farkındalık Ayı olduğunu belirtiyor.
“Onlar şimdiye kadarki en iyi, en nazik insanlar” diyor. “Çok şey yaşıyorlar ama empati kuruyorlar, araştırmamızı destekliyorlar. Bu çalışma kısmen onlar tarafından desteklenmiştir.
“Onlar gerçekten tedavi isteyen sıcakkanlı ve samimi insanlar. Klinik araştırmalara katılarak ve aktif olarak araştırmalarımıza destek oluyorlar. Araştırmamız için istediğimiz her konuda yardıma her zaman hazırlar. Çok güzel bir topluluk,” diyor Olatoke.
“Özellikle bu makalenin bir başka ödüllendirici kısmı da, farklı kurumlarda birden fazla araştırmacıyla çalışmaktı” diyor. “Bu makale, UC, [Cincinnati Çocuk Hastanesi Tıp Merkezi] ve Texas Tech’teki çok sayıda yetenekli araştırmacının buluşudur; iş birliğinin bilimi nasıl olumlu yönde etkilediğinin güzel bir kanıtıdır.”
Olatoke’ye göre, bulgular ilki sağlıyor. İyi huylu tümörlere ve lezyonlara neden olan nadir bir genetik bozukluk olan tüberoz skleroz kompleksi ile ilişkili hastalıkların yanı sıra LAM’deki yol sinyallemesini hedeflemenin potansiyel terapötik faydasına ilişkin kavram kanıtı. Bu araştırmada onu heyecanlandıran şey, bu araştırmanın neye yol açabileceği olasılığıdır.
Olatoke, “LAM’yi iyileştirecek terapötik stratejiler bulma umudumuz var” diyor. “Bu araştırmayı sürdürmem için bana her gün ilham veren şey, LAM hastaları için faydalı olabilecek bir şeyler bulabileceğimizi ummamızdır.”
Referans: “Tek hücreli multiomik analiz, hücreleri düzenleyen bir HOX-PBX gen ağını tanımlar.” Lenfanjiyoleiyomiyomatozis hücrelerinin hayatta kalması” Yazan: Tasnim Olatoke, Andrew Wagner, Aristotelis Astrinidis, Erik Y. Zhang, Minzhe Guo, Alan G. Zhang, Ushodaya Mattam, Elizabeth J. Kopras, Nishant Gupta, Eric P. Smith, Magdalena Karbowniczek, Maciej M. Markiewski, Kathryn A. Wikenheiser-Brokamp, Jeffrey A. Whitsett, Francis X. McCormack, Yan Xu ve Jane J. Yu, 10 Mayıs 2023, Science Advances.
DOI: 10.1126/sciadv.adf8549